Регенеративная медицина – это совсем новая, прорывная разновидность медицины, способная творить чудеса там, где, казалось бы, ничто уже не может помочь. Восстанавливать утраченные органы и ткани, лечить неизлечимые болезни, продлевать жизнь на 25 лет – у таких чудес есть научное обоснование. Оно заключается в естественной способности определенных клеток человека к самовосстановлению. Управляя этим процессом, ученые могут заставить, как собственные клетки пациента восстанавливать повреждения после травм, ожогов или болезней, так и делать это с донорскими клетками. Также в регенеративной медицине используются совершенно уникальные препараты — биомедицинские клеточные продукты. Их уникальность в том, что в основе лекарства или в роли фармацевтической субстанции, выступает живая человеческая клетка. Как же сегодня обстоят дела в России с этим перспективным направлением? Завесу над уникальными разработками приоткрыли участники форума «БИОТЕХМЕД», состоявшегося в Геленджике в начале октября.
Поставить на ноги — легко
Площадка по производству биомедицинских клеточных продуктов (сокращенно БМКП) в стране уже есть. Ее открыла в 2014 году российская научно-производственная компания полного цикла «ГЕНЕРИУМ». Это первый и пока единственный в России производитель, получивший лицензию на производство БМКП. Сейчас компания исследует продукт, выращенный из аутологичных хондроцитов (клеток хрящевой ткани) человека. Термин «аутологичный» подразумевает, что материал получен из клеток того же человека, для которого предназначается лечение. Если речь идет о донорских клетках, то это уже аллогенные клетки. В этом году врачи успешно провели трансплантацию продукта производства «ГЕНЕРИУМ» пациенту с поврежденным хрящом коленного сустава. Это позволило сохранить функцию сустава и вернуть человека к полноценной жизни.
Также в планах компании – разработка аллогенного клеточного продукта на основе мезенхимальных стволовых клеток (способных трансформироваться в разные типы зрелых клеток). Об этом сообщил генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ», доктор медицинских наук, профессор Дмитрий Кудлай. Свое применение этот препарат найдет у больных гонартрозом и синдромом диабетической стопы, пока его исследуют на животных.
Безнадежных случаев для этой науки не бывает
Однако это не единственный пример успешного применения регенеративной медицины в России. Существует также разработка лаборатории научно-образовательного ресурсного центра «Клеточные технологии» Российского университета дружбы народов. Директор центра Алексей Люндуп рассказал об успешном опыте применения БМКП в лечении синдрома диабетической стопы – тяжелейшего осложнения сахарного диабета, приводящего к ампутации у каждого пятого пациента из-за незаживающих язв. Клеточная терапия вылечила язвы как малого, так и большого размера, у десяти тяжелых пациентов, которым несколько месяцев не помогали самые лучшие из имеющихся лекарств. Испытания БМКП у них проводились в рамках пилотного исследования, препарат наносили наружно.
Деньги есть, но нужны кадры
Столь успешные и вдохновляющие примеры показывают, как важно развивать и исследовать эту новую медицинскую науку, обладающую широкими возможностями. В этом году российское правительство приняло решение выделить отдельное финансирование в поддержку регенеративной биомедицины. Российским ученым предстоит составить научно-техническую программу ее развития до 2030 года, сейчас она согласовывается. «Речь идет о миллиардах рублей из бюджета, которые будут выделяться на конкурсной основе для развития науки», — рассказывает директор института регенеративной медицины МГУ, президент национального общества регенеративной медицины, академик РАМН и РАН Всеволод Ткачук.
В России уже есть несколько достижений, полученных в ходе фундаментальных исследований в этой области, да и сама наука сделала колоссальный рывок в области представлений о биологии и медицине. Чего стоит один только факт, что человек обновляется в течение своей жизни на десятки тонн клеток, говорит Ткачук, прежде этот потенциал не был использован медициной в нужной степени. Но для развития столь сложного и малоизученного направления нужны не только деньги, но и люди. Поэтому в МГУ уже открылась магистратура для подготовки специалистов, которые смогут получить сертификат на право производства БМКП как лекарств, а также для создания искусственных биомедицинских органов. Также курс по регенеративной медицине теперь включен в образовательную программу врачей, изучающих лечебное дело. Но образование медиков в области регенерации еще предстоит расширять.
Как это будет работать на практике?
К тому же, как и с любые другие лекарства, методы регенеративной медицины еще нужно суметь перенести из научных разработок в производство. Пока это удается лишь единицам. Советник министра промышленности и торговли Алексей Алехин обозначил основные моменты переноса клеточных технологий из лабораторий в реальное производство.
«Для государства важно понять, для кого и как это будет работать, все это должно быть описано, чтобы было понятно, что мы закупаем. Второй момент – ответственность, если что-то пойдет не так», — говорит он. Если это аутологичное средство, ответственность лежит на враче, который определяет показания и схему терапии и назначает лечение. Если речь идет об аллогенных средствах для многих пациентов, то это уже околопромышленная технология. И в этом случае можно определить ответственных лиц по аналогии с производством других лекарств.
Но для широкого применения таких технологий все равно нужно “докручивать” регуляторику, причем не столько в плане доступа к рынку, а сточки зрения возможности врачей применять такую методику. По мнению Алехина, ввиду ограниченности круга пациентов, которые могут участвовать в клинических исследованиях по этим направлениям, здесь имеет смысл применить распространенную за рубежом законодательную практику госпитальных исключений. То есть, для в особых случаев из законодательства изымается необходимость проведения клинического исследования в принципе, если есть достоверное понимание, что технология более эффективна, чем имеющиеся возможности. В противном случае это станет недоступным для государства по цене.
Поскольку создание производственной инфраструктуры очень дорого для каждого отдельного продукта, необходимы центры коллективного пользования. Они могут быть на базе какой-то одной биотехнологической компании, которая будет предоставлять их другим производителям, считает советник министра.
Что касается государственной поддержки производителям таких технологий, то для этого есть две опции. Первое, это гранты, которые они могут получить по конкурсу, согласно Постановлению Правительства Российской Федерации от 21.12.2020 № 2187. Также предусмотрены венчурные инвестиции от фонда «ФармМед Инновации» на базе Российской венчурной компании. Эти средства будут выделяться по госпрограмме «Развитие фармацевтической и медицинской промышленности России». На такую поддержку могут рассчитывать российские стартапы, разработчики новых БМКП, которым нужны средства для открытия производства.
Какие это будут наработки? Участники сессии не исключают, что в скором времени может появиться продукт, который будет бороться даже с коронавирусом на клеточном уровне. Для этого у регенеративной медицины есть все возможности, нужно их только изучить и вывести в производство.
Текст: Екатерина Янкевич
Фото: iStock by Getty Images
