Инновационных препаратов в области редких болезней существует не так много, несмотря на то что количество этих заболеваний по словам специалистов превышает 7000. Зачастую лекарства для них стоят крайне дорого, но, если сравнить, сколько стоит разработка препарата для обычного и для орфанного заболеваний, разница будет небольшая. Нюанс состоит только в том, что пациентов с редкими заболеваниями мало, поэтому в России и существуют большие проблемы с доступностью лекарств для них.
Ирина Мясникова, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, и председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний, рассказала 14 сентября на онлайн-конференции «Форум пациент-ориентированных инноваций», какие сложности встречаются на пути лекарств для редких болезней в России.
Стоимость препарата, уверяет специалист, не главное. Лекарства для орфанных заболеваний бывают достаточно дешевыми. Главная проблема – очень долгая регистрация, несмотря на облегчение самой процедуры в последнее время. «Компании, — сетует Ирина Мясникова, — зачастую зная сложности регистрации препаратов в России или руководствуясь своими принципами, у нас не регистрируют свои лекарства. Как быть пациентам с редкими заболеваниями, зная, что за рубежом есть эффективное средство лечения, но в Россию оно не придет?»
Так произошло, например, с препаратом от муковисцидоза, зарегистрированным в США с 2012 года. За восемь лет лекарство не только не распространилось в России, но компания даже не подала документы на регистрацию. Есть и другие заболевания, для которых за рубежом существует эффективное недорогое лечение, которое не появляется в России. «Поскольку лечение пожизненное, благотворительные фонды не берутся за обеспечение им пациента, и добиться закупки нужного препарата очень сложно, некоторым удается это только через суды, однако цельной программы доступа нет», — поясняет Ирина Мясникова.
Если же лекарство дорогое, то стоимость его обычно такова, что большинство благотворительных фондов тоже не берутся обеспечивать им больных.
Есть и другая проблема, говорит эксперт. Если препарат все-таки прошел регистрацию в России, то далеко не сразу он входит в программу обеспечения пациентов, и чтобы получить к нему доступ, больные проходят все круги ада. «Надеюсь, что новый реестр льготников будет работать более эффективно, выявляя пациентов без доступа к лечению и помогать планировать закупки препаратов, — резюмирует Мясникова. — Важна не только доступность инновационных лекарственных препаратов. Есть еще инновационные методы лечения, медицинские изделия, инновационная техника, лечебного питания. В этой сфере мы испытываем не меньшие проблемы, поскольку законодательно такое лечение не предусмотрено, и на что-то нужно с этим делать».
