В США хотят разрешить лечение редких болезней лекарствами без испытаний с участием людей

Американское управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) намерено разрешить использование лекарств для лечения крайне редких заболеваний без проведения предварительных клинических испытаний на людях. Для этого будет достаточно доказать, что препарат устраняет конкретный генетический дефект на уровне клеток, пишет «ФВ».

Как это будет работать, представители FDA рассказали в публикации в журнале New England Journal of Medicine. Цель такого подхода его авторы объясняют необходимостью сделать доступной генно-инженерные и клеточные препараты, классические испытания для которых невозможно из-за малочисленности пациентов. Приоритет отдается неизлечимым патологиям, ведущим к инвалидности или смерти.

Поводом к инициативе стал случай с девятимесячным ребенком, которому впервые в мире провели генную терапию CRISPR-Cas9 для лечения дефицита карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это редкое нарушение не позволяет организму выводить токсичный аммиак, что грозит повреждением мозга и смертью. FDA обработало заявку на препарат всего за неделю. Согласно FDA, в мире 300 млн человек с редкими наследственными заболеваниями, 80% из которых вызваны одной мутацией.

Авторы предлагают обходится без проведения клинических испытаний, если компании смогут доказать, что их разработка устраняет конкретный генетический дефект, вызывающий заболевание. Для этого достаточно объяснить механизм действия метода на клеточном уровне или предоставить данные о биомаркерах, подтверждающих его терапевтическую эффективность. Необязательными считаются даже результаты исследований на животных.

Полное одобрение возможно после демонстрации эффективности препарата на разных людях с учетом их генетических профилей. Производителей также обяжут непрерывно собирать сведения о долгосрочных последствиях применения препарата и безопасности терапии.

Предполагается, что новый механизм также будет применяться к лекарствам от распространенных заболеваний, если нет других вариантов или если ситуация требует срочного вмешательства.

В октябре 2025 года FDA сообщила о случаях серьезных осложнений после применения радиочастотных микроигольчатых устройств в косметологических процедурах.

Фото: nexusplexus © 123RF.com