Пожилые пациенты испытают лекарство от старения

В США начнутся первые в мире клинические испытания генного препарата, способного омолодить состарившиеся клетки. Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) разрешило их проведение разработчику инновационного генного средства ER-100 компании Life Biosciences, сообщает «ФП».

Препарат ER-100 действует на основе генной терапии. Это первый в истории пример клеточного омоложения, дошедший до стадии тестирования у пациентов. С использованием модифицированного аденоассоциированного вируса в клетки вводят три особых гена — OCT4, SOX2 и KLF4. Они способны преобразовать старые клетки снова в стволовые. Ученые назвали свой подход «частичным эпигенетическим перепрограммированием». Цель такой терапии — не изменять ДНК, а влиять на эпигеном. Ученые удаляют возрастные эпигенетические метки, возвращая состарившимся клеткам молодость и здоровье. Таким образом их функции восстанавливаются.

На первых этапах клинических испытаний препарат проверят на пациентах с серьезными возрастными заболеваниями глаз — оптическими нейропатиями. В исследовании примут участие люди с двумя диагнозами. Первый — открытоугольная глаукома, вызывающая слепоту. Второй — неартериитная передняя ишемическая оптическая нейропатия, известная как «глазной инсульт». До клинических испытаний препарат успешно протестировали на мышах и приматах. В ходе исследований было зафиксировано улучшение зрительных функций.

Глаз выбрали первой мишенью для исследований по безопасности. Этот орган является изолированной системой, куда препарат можно ввести локально. Такой подход позволяет точнее контролировать доставку генов, снижая риск побочных эффектов для организма.

Главный научный сотрудник Life Biosciences Шэрон Розенцвейг-Липсон отметила, что на первом этапе испытаний основное внимание будет уделено безопасности и переносимости препарата. Если ER-100 докажет эффективность, то в дальнейшем платформа будет адаптирована для восстановления клеток в других органах.

По словам гендиректора Life Biosciences Ким Смит-Уитли, компания первой переносит концепцию частичного эпигенетического перепрограммирования из лаборатории в клинику. Это делает шаг к тому, чтобы старение и связанные с ним дегенеративные заболевания перестали быть фатальным приговором.

Фото: ayphoto @123RF.com