Орфанные пациенты сталкиваются с проблемами получения льготных лекарств

В 2024 году почти половина россиян с орфанными заболеваниями (46,5%) прерывали лечение. Причиной перерыва в лечении, как сообщили 70,7% респондентов, стали сложности с получением льготных лекарств. Такие результаты показал опрос, проведенный АНО «Инновационная практика» (структура ВООЗ), пишут «Ведомости».

В опросе участвовали 200 пациентов с редкими заболеваниями (муковисцидоз, гипофосфатазия, дефицит лизосомной кислой липазы, фенилкетонурия, болезни Фабри и Помпе и др.) и их опекуны. 57% респондентов были старше 19 лет.

Оказалось, что свыше трети респондентов (почти треть опрошенных, 32,6%) не получали терапию более полугода. Почти столько же человек (33,7%) прервали лечение на 1–2 месяца. Каждый четвертый (22,8%) сделал паузу на 3–4 месяца, а 10,9% – 5–6 месяцев.

В большинстве случаев (70,7%) причиной прекращения лечения респонденты назвали трудности с получением льготных медикаментов. 18,5% опрошенных столкнулись с отказами в проведении лечения на уровне врачей, местных минздравов, а также из-за отсутствия лекарств или финансирования. Часть отказов произошла из-за того, что пациентам исполнилось 19 лет и они вышли из опеки фонда «Круг добра». Некоторым пришлось добиваться лекарств через суд.

Как сообщалось ранее, в 2023–2024 годах в 43 из 89 регионов РФ пациенты с орфанными заболеваниями добивались лекарств через суды. Суды рассмотрели 146 дел, пиз них 76% касались взрослых пациентов.

Напомним, что детей с редкими заболеваниями лекарствами и лечением обеспечивает фонд «Круг добра». После 19 лет, если пациент получил инвалидность, выделять лекарства обязаны за счет средств регионального бюджета либо по программе «14 высокозатратных нозологий» (14 ВЗН), которая финансируется из федерального бюджета. Но эти меры не учитывают весь перечень болезней, по которому лекарства получают дети через «Круг добра». Фонд помогает в лечении 104 заболеваний (90 основных и 14 по программе ВЗН).

Вместе с тем региональные власти также жаловались на дефицит финансов для обеспечения лекарствами. В связи с этим в апреле 2024 года Конституционный суд обязал законодателей разработать резервный механизм для оперативного предоставления лекарств, если региональным властям не хватает средств на их закупку. Соответствующий законопроект Минздрава о допфинансировании регионов средствами из федерального бюджета Госдума в мае одобрила в первом чтении. В Федеральном регистре Минздрава значатся 21 615 россиян с орфанными заболеваниями. Средняя стоимость годовой терапии пациента составляет 2,76 млн руб. Реализация законопроекта Минздрава может потребовать до 6,5 млрд руб.

Минздрав, по словам директора департамента регулирования обращения лекарственных средств и медизделий министерства Елены Астапенко, также рассматривает возможность перераспределения лекарств между взрослыми и детьми внутри регионов и дополнительно закупать лекарства при экономии бюджетных средств.

Фото: georgerudy © 123RF.com