Министерство здравоохранения РФ выдало разрешение компании BIOCAD на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата (ANB-4) для терапии спинальной мышечной атрофии. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре разрешений на проведение клинических исследований.
Включение первого пациента планируется осенью 2022 года. Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследований 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов.
В рамках клинических исследований первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА.
«ANB-4 является следующим в классе препаратом и оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности” — комментирует Павел Яковлев, вице-президент по ранней разработке и исследованиям BIOCAD.
“Мы ожидаем лучший профиль безопасности за счет того, что этот препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии “здорового” гена SMN-1. Мы ожидаем, что пациентам будет достаточно одной инъекции препарата.” — Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.
Исследование пройдет в 5 исследовательских центрах разных городов Российской Федерации: Москва, Санкт-Петербург, Екатеринбург.
Доклинические исследования препарата с участием животных успешно завершены. Первая часть исследований прошла на модели мышей с созданным соответствующим заболеванию генотипом. На основании полученных данных определена доза, показавшая фармакологическую активность. Так как препарат планируется к применению ву детей, то вторая часть исследования безопасности проходила на приматах возрастом до одного года. Помимо безопасности, интегральных показателей токсичности, оценки влияния на отдельные ткани и системы органов, на этом этапе было оценено биораспределение препарата. Доклинические исследования позволили проконтролировать распределение ANB-4, определить его безопасность и эффективность, а также доказать, что препарат действительно попадает в интересующие органы, где наблюдается экспрессия белка.
О препарате
Раннюю разработку первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (ANB-4) компания BIOCAD начала в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных стартовали спустя год, в 2019-м.
Доклинические исследования препарата ANB-4 проводились с участием мышей и обезьян. На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам.
