Общественная организация «Помощь больным муковисцидозом» обратилась к правительству России с открытым письмом, где попросила включить инновационные патогенетические лекарства компании Vertex Pharmaceuticals для лечения детей с муковисцидозом в государственную программу финансирования пациентов за счет повышенного налога на доходы физических лиц. Сейчас эти препараты, стоимость которых может достигать 1,5 млн рублей, «с боем» получают у региональных бюджетов, и удается это далеко не всем.
Существует Распоряжение Правительства РФ от 12.10.2019 N2406-р «Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2020 год, а также перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи». Согласно этому документу, в программу высоко затратных нозологий входит единственное лекарство, раствор для ингаляций Дорназа Альфа – его покупают за счет федерального бюджета, и обходится оно бюджету ежегодно в 1,3 млрд рублей. Остальные препараты, которые не менее важны, ложатся грузом на бюджет отдельных регионов. Однако все лекарства, которые обеспечивает государство, относятся к лечению симптомов – а сегодня уже существует инновационное лечение причин муковисцидоза, оно изменяет течение болезни, корректируя работу дефектного белка. Такие лекарства уже с 2012 года зарегистрированы в США и Евросоюзе компанией Vertex Pharmaceuticals, но в Россию все еще не поставляются. Меж тем, есть данные, что, если начать лечить муковисцидоз патогенетической терапией вовремя, это может увеличить срок жизни пациентов на 23 года.
Один из этих препаратов, «Оркамби» (лумакафтор + ивакафтор) от Vertex Pharmaceuticals (в США он стоит около 22 тысяч долларов, или больше полутора миллионов рублей), второй год не может пройти регистрацию в нашей стране – и есть сомнения, что его удастся быстро включить в ЖНВЛП и программу 14 ВЗН в комплекте с другими необходимыми для терапии лекарствами (Symdeco (тезакафтор + ивакафтор) и Kalydeco (ивакафтор)). Получить же эти препараты за счет региональных бюджетов удается крайне малому числу пациентов, и зачастую это происходит через суд.
